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主要工艺,像在生物反应器里面进行大规模的细胞培养技术,已经从第一代技术,就是贴壁细胞有血清培养,发展到它第二代的无血清悬浮细胞培养这个技术。还有这个纯化一般通过一到两步的柱层析,就可以把它纯化出来,而且我们要维持病毒的活性,生产要经过一系列的过程,要花时间,最后要保存,要通过运输,到医院要给病人使用,所以治疗这个病毒的活性必须要稳定,而且要能够维持一定的时间。还有这个质量的控制。一定要包括它的结构、纯度、活性,还有这个基因表达是不是正常等等一些指标。
大家知道做药的周期很长,经过统计,在《自然》杂志里面发表一千篇文章,可能只有一百篇文章去被开发,只有十个可能才能进入临床,只有一到两个最后才能成功。而且也经过统计,要做一个新药一般要花12年的时间,投入5亿美元左右才能做一个药。我前面介绍了一些基因治疗,那么基因治疗它的意义是什么呢?第一个它对医学科学的变革会发生很重要的作用。过去我们知道大家提到说〃头痛医头,脚痛医脚〃,这个东西实际上我们知道很多的疾病它就是局部疾病,比如说心血管病,冠状动脉缺血它就是这个地方堵了,你要打药以后,给他肌肉注射或者静脉注射,把这个药为什么要分布到腿上去,所以有些就是要头痛医头,脚痛医脚。
另外的话,我们知道基因治疗是用基因来治病的,它可以治本。所以就像我们说现在这个人类的遗传病估计可能有三千多种,但是人们现在真正认识的是非常少的,不足5%,大量的是不认识的。我们中医经常有时候还讲到,有些病很难说,说是手心发烧、脚心发烧,这是什么病呢?你很难讲,它也可能就是一种遗传病的表型,但是我们是不认识它。所以基因治疗真正的是可以达到治本。第一个意义就是对医学科学的变革将会产生非常重要的作用。
第二个基因治疗它是一个新的产业,是一个经济增长点。怎么来说呢?就是刚才我讲了,现在预计在2003年的前后,第一个基因治疗药物将会问世。如果一旦第一个基因治疗药物上市的话,会带动一批基因治疗药物的上市,会迅速形成一个巨大的产业。
另外在学术开展方面,很多基因治疗的学会,每年参加活动,对社会进行普及,对公众进行一些基本知识的传播等等。
主持人:好,谢谢彭博士,给我们带来这么深入浅出的学术报告。下面咱们首先看一看来自凤凰网站网友对您的提问。这位网友叫〃23对染色体条条会歌唱〃。23对染色体实际是46条,条条都会歌唱。首先感谢您带给我们基因知识,不管听得懂听不懂,至少我们获得了一个新知,那就是上帝是通过基因创造了人类。我的推论是上帝和彭博士一样,也是一位基因专家。上帝要不懂基因也没法创造人。我的问题是,基因应该是上帝给我们的一个关键的隐私吧,也就是说我们的生老病死的遗传信息全在其中,但是上帝对这些隐私是缄口不言的,但彭博士却把这些秘密发现出来,于是我们的社会面临着新的道德挑战。如果老板招聘时,要查验员工的基因图谱怎么办?保险公司为保护上保险时,对带有不利基因的人提高收费怎么办?彭教授考虑过这些伦理困惑吗?
彭朝晖:这个问题实际上提得非常好,是伦理学的问题,就是随着人类基因组计划的完成,以及这样一些基因技术,特别是基因遗传语言的破译,或者是基因功能的研究,人们会不断地分析基因的结构、功能,得到认识,最终有一天,要把所有的基因都搞清楚。就是说,我们刚才跟大家说了基因是什么?从学术上就是负责蛋白质的那些基因(DNA)顺序,最后搞清楚。那也就是你一个一个的基因。那么搞清楚了以后,不言而喻,每一个人最大的隐私是什么呢?不是你在银行里有多少钱,或者说我有一个什么样的事情,我不愿意跟别人讲是隐私,而且你最大的隐私就是你的遗传图谱,你的遗传背景。如果说你有什么遗传病在这个里边就体现出来。
这个问题一直是在社会,在学术界、在各个方面都非常关注的问题,总会有这么一天。但是老板要根据基因图谱来决定人,我们现在是不可能的。那么以后有没有可能会发生?我认为以后有可能发生。这个是不是触击了这个人的隐私,如果是到了那个社会的时候,他已经很惯常了。你来的时候就像现在拿毕业证,你要把你毕业证拿来,我再录取。到那个时候大家都很习以为常了,你来了,说把你的基因图谱拿来。那么我们现在认为他是侵犯隐私,到那个时候就不算了。
在这个意义上它还有另外一个方面,就是有一些人有他的遗传潜能。比如说在座的这些同学,你们到底有什么遗传优势,你们是不知道的。对吧?也没人知道。所以以后你在学习,或者你后天从事一些社会的活动,比如你大学毕业了以后,你考研究生,干什么东西最后总得要工作。你这种工作实际是盲目的,你说我有这个兴趣,这个兴趣还不一定是你的遗传优势。或者说我有这个兴趣,可能对你不合适。在田里面,一个种田的农民很有可能是一个将军或者是一个金融家。但是后天的社会实际上没有给他带来这样的机会,也可以说我们现在这个人群的大部分都是很平庸的。因为你不知道,你真正有什么天赋。也有一些人知道,可能最后社会实践活动和他的天赋是很符合了,这样也许好多人作出了很天才的一些工作,一些成就,在这个地方的话,我们现在讲,这个可能是以后的事情,但是人们可能要面对这样的问题,就是人最重要是认识人本身。
主持人:下一位网友叫做〃看病带着基因图〃,马上谈到看病了。科学家已为我们描绘出了这样一幅图景,将来我们去看病,除了要带病历,还要带一份光盘,光盘上写着您的基因图。据说医生把病人的基因和正常基因图做一个比较,就可以看出毛病。也不知道真假。这比现在的听诊、问诊和医疗仪器都要管用得多,而且基因图还会发出预告,比如你会长多高,会不会发胖,会不会中年谢顶,会不会死于癌症。我想问,这样会不会造成许多不懂基因学的医生下岗,为我们的政府增添不必要的麻烦。但我还是高兴地说,如果从基因图就可以知道自己的未来,那就让那些在街头算命的预言大师们饿死吧,哈哈。
彭朝晖:刚才提的这些问题是很符合逻辑的,这个问题是提得非常好的,确实我认为这种情况会发生,但是,到那个时候医生已经就不是现在的医生了。所以医生必须跟着科技的发展,要具有基本的知识。比如说基因的研究,比我们年龄再大一点的这些当时在学校学习,没有接触到基因的一些发展和一些基本的知识都没有,后来才发展的。所以科学在一步一步地发展,对于人的要求,对于专业素质的要求也是在逐步提高的,我想这个事情会发生,而且需要不断地学习。
主持人:好,谢谢您。好,下面的说话机会就留给在座的观众朋友。
观 众:您好,我是北师大生命科学院的一名学生。我想问的就是,刚才您所说的基因治疗的原理是不是就是无论用什么方法,用细胞也好,用载体也好,把这个基因只要导入到细胞里面让它整合到基因组里边。然后让它来调整整个细胞病态的这个疾病,来进行治疗。就是怎么能够让这个细胞百发百中地植入到它要治病的那个细胞,而不会让它整合到其它细胞里面去。而且它要治病的细胞,如果要是肿瘤的话,它是一个细胞团,有很多细胞怎么能让所有的细胞都转入到这个基因。而且您刚才说它对爱滋病的治疗也是有治疗效果的,爱滋病病毒它不是一个肿瘤,它是随着血液传播的、流动的,怎么能让那些基因也转到这些所有的被感染爱滋病毒的细胞里去呢?如果它转上去了以后,它的表达又怎么调控呢?还是就永远这样表达下去了?如果要永远这样表达下去的话,等这个病治好了,它还这样表达的话,可能会对其它的正常的体细胞机能等等都会产生不良的影响吗?我想如果这些问题都解决不了的话,基因治疗是不是就是一个〃空中楼阁〃的一个事情,或者说是不太安全的事情。谢谢。
彭朝晖:我想基因治疗的时候,其中载体,我们讲了有病毒载体,有非病毒载体,这个病毒载体它有一些载体是整合的,整合到人的基因组里面去的。就像比如说我们人的基因组这么长,然后它进来以后就插到里面去,形成一个整体,这个叫整合。但还有一些病毒载体它是不整合的。这样的话,在你治疗疾病的时候,你要选择,我治疗的这个疾病是希望它长期表达、整合到人的基因组里面去呢,我还是不需要,比如说肿瘤就不需要整合。但是如果你做遗传病它就是需要的。所以现在我们比如说经常碰到一个专业问题来问,这个载体到底哪一个载体好,主要看你做什么用。
这个靶向性的问题,这也是基因治疗所需要解决的一个问题,就是它的靶向性。就是专门到有害的地方,有害的细胞,或者是疾病组织的地方。那么现在经治疗,大部分在临床使用方面,现在比如说肿瘤、心血管病,这样都做局部注射。比如说你说对爱滋病,因为爱滋病毒主要是感染淋巴细胞,就是做一些药去封闭淋巴细胞的表面,让爱滋病病毒不去感染它。当然这个方法很多了,我们说的这是其中之一。这个(重组病毒)药打到这个组织以后,怎么保证让它都发生感染呢?在实验室以及动物实验临床